รองเลขา อย.เผยการพัฒนาผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง หรือATMPs ล่าสุดขึ้นทะเบียนยาตัวแรกเป็น ‘ยีนบำบัด’ นำเข้าจากต่างประเทศ รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงในเด็ก ส่วนไทยยังอยู่ในพื้นที่แซนด์บ็อกซ์มี 5 สถานพยาบาล ร่วมวิจัย

เมื่อเร็วๆนี้ นพ.วิทิต สฤษฎีชัยกุล รองเลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา ให้สัมภาษณ์ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา(อย.) อนุมัติขึ้นทะเบียนยาในกลุ่ม ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) หรือ ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง แล้ว 1 รายการ เป็นยีนบำบัด (Gene Therapy) นำเข้าจากต่างประเทศ ใช้รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง ซึ่งเด็กที่ป่วยด้วยโรคนี้ ไม่สามารถช่วยเหลือตัวเองได้ และจะมีอายุไม่ยืนยาว

ส่วนที่เหลือจะดำเนินการวิจัยในแซนด์บ็อกซ์ที่กระทรวงสาธารณสุข(สธ.)กำหนด เบื้องต้นมี 5 สถานพยาบาล ได้แก่ รพ.วชิระภูเก็ต ,ศูนย์การแพทย์บางรัก ,สถาบันมะเร็งแห่งชาติ ,รพ.ราชวิถี และกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ โดยเป็นลักษณะของการวิจัยไปด้วย เพื่อที่จะขึ้นทะเบียนไปด้วย เนื่องจากยา ATMPs ยังมีราคาแพง บางตัว 1 เข็มราคา 10 ล้านบาท หากนำมาใช้วิจัยในประชากรราว 100 – 1,000 คน ก็จะเป็นเงินกว่า 1,000 ล้านบาท

นพ.วิทิต กล่าวด้วยว่า ต่างประเทศจึงเปิดช่องแนวทาง single-patient คือ สามารถเก็บข้อมูลจากผู้ป่วยแต่ละรายที่มีการใช้ยา ATMPs โดยไม่ได้กำหนดกลุ่มประชากรที่วิจัยจำนวนมากเหมือนเดิม แต่ก็จะต้องมีการกำหนดแนวทางการวิจัยอีกมาก โดยอย.ยึดตามแนวทางของยุโรป เพื่อให้มีความปลอดภัย ทำให้ไม่สามารถวิจัยในพื้นที่ปกติได้

“จะต้องเริ่มใช้วิจัยจากในแซนด์บ็อกซ์ก่อน ขณะนี้จำกัดเฉพาะหน่วยงานสังกัดสธ.แต่สามารถไปมีความร่วมมือวิจัยกับสถาบันการศึกษาที่เป็นโรงเรียนแพทย์ หรือภาคเอกชนที่มีความพร้อม โดยเฉพาะในการร่วมผลิตตัวผลิตภัณฑ์ วิจัยร่วมกันเพื่อนำไปสู่การขึ้นทะเบียนยาให้ได้”นพ.วิทิตกล่าว

นพ.วิทิต กล่าวด้วยว่า การวิจัยในแซนด์บ็อกซ์ ต้องประกอบด้วยยา สถานที่ที่จะฉีดยา ATMPs และผู้ประกอบวิชาชีพทางการแพทย์ จะต้องมีทั้ง 3 ส่วนนี้จึงจะดำเนินการได้ เริ่มจากการตรวจสอบผลิตภัณฑ์ โรงงานต้องมีความปลอดภัย ไม่มีการปนเปื้อนไวรัส หรือยีนที่เกิดติดเชื้อแบคทีเรีย หรืออื่นๆ หลังจากใช้ในผู้ป่วยตามการวิจัยจะต้องมีการติดตาม ประเมินผล ไม่มีผลข้างเคียง จึงจะสามารถขึ้นทะเบียนยาได้

ผู้สื่อข่าวรายงานว่า ตามแผนการขับเคลื่อนขับนโยบายการพัฒนาประเทศไทยให้เป็นศูนย์กลางสุขนานาชาติ (Wellness and Medical Service Hub) ส่วนของการเป็นศูนย์กลางการแพทย์และสุขภาพมูลค่าสูง ในการส่งเสริมการพัฒนา Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) อาทิ เซลล์บำบัด ยีนบำบัด เนื้อเยื่อ ประกอบด้วย 1. ส่งเสริมการพัฒนา ATMPs 2. อนุมัติผลิตภัณฑ์ ATMPs 2 รายการ

3. ให้สถานพยาบาลเป้าหมายได้รับการอนุมัติ ให้ทดลองใช้ ATMPs อย่างน้อย 5 แห่ง 4.คนไทยเข้าถึงยา ATMPs ได้ในประเทศ ผ่านกลไกการอนุญาตวิจัยยา ในปี 2568 5.จัดตั้งสถานพยาบาลทดลองภาครัฐที่พร้อมให้บริการ คาดว่าจะเกิดผลประโยชน์ 266,708 ล้านบาท